Biodexa lance des activités de soutien aux patients atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF) et aux centres de traitement en France

28 juillet 2026

Biodexa lance des activités de soutien aux patients atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF) et aux centres de traitement en France

Biodexa Pharmaceuticals PLC (NASDAQ : BDRX), une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des produits innovants axés sur le traitement ou la prévention des cancers gastro-intestinaux, a le plaisir d’annoncer qu’elle a tenu sa première table ronde à Paris, en France, dans le cadre de l’élargissement de son soutien aux patients atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF) et aux prescripteurs de ces produits. L’échange d’expérience et d’expertise entre les patients, les groupes de défense des patients et les cliniciens contribue à l’amélioration des résultats cliniques et de la qualité de vie des personnes atteintes de PAF que recherche Biodexa. Ces activités viendront compléter l’étape précédente des opérations de Biodexa, qui consistait à mettre eRapa à la disposition des malades atteints de polypose adénomateuse familiale dans le cadre d’un programme d’accès anticipé et de prescriptions nominatives. Une initiative mondiale qui donne pour la première fois aux cliniciens qui traitent cette maladie la possibilité de prescrire ce médicament expérimental en dehors des essais cliniques.

Stephen Stamp, PDG de Biodexa, a déclaré : « Nous sommes ravis d’étendre notre soutien à la communauté de la PAF et nous nous engageons à améliorer la vie des patients. Nous sommes fiers d’apporter ainsi notre aide aux cliniciens et aux patients, en plus de mettre eRapa à la disposition de ces premiers qui ne disposent actuellement d’aucune option thérapeutique approuvée. »

À propos de la polypose adénomateuse familiale

La PAF se caractérise par une prolifération de polypes dans le côlon et/ou le rectum, survenant généralement au milieu de l’adolescence. Il n’existe pas d’option thérapeutique approuvée pour le traitement des patients atteints de PAF, pour lesquels la surveillance active et la résection chirurgicale du côlon et/ou du rectum restent la norme de soins. Si elle n’est pas traitée, la PAF conduit généralement à un cancer du côlon et/ou du rectum. Elle présente une part d’hérédité importante, avec une incidence rapportée de un sur 5 000 à 10 000 cas aux États-Unis et de un sur 11 300 à 37 600 en Europe. eRapa a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et prévoit de demander cette désignation en Europe. Il est important de noter qu’il a été démontré que la mTOR est surexprimée dans les polypes associés à la PAF, ce qui renforce la pertinence du recours à un inhibiteur de la mTOR puissant et sûr comme eRapa pour traiter la PAF.

À propos d’eRapa

eRapa est une formulation exclusive de rapamycine, également connue sous le nom de sirolimus, sous forme de gélule administrée par voie orale. La rapamycine est un inhibiteur de la mTOR (de l’anglais « mammalian Target Of Rapamycin » – en français « cible de la rapamycine chez les mammifères »). Il a été démontré que la mTOR joue un rôle important dans la voie de signalisation qui régule le métabolisme, la croissance et la prolifération cellulaires et qu’elle est activée pendant la tumorigenèse. Il est important de noter qu’il a été démontré que la mTOR est surexprimée dans les polypes associés à la PAF, ce qui renforce la pertinence du recours à un inhibiteur de la mTOR puissant et sûr comme eRapa pour traiter la PAF. Les données d’un essai ouvert de phase 2 ont été présentées lors de la Digestive Disease Week en mai 2024 et de l’InSIGHT 2024 en juin 2024. Sur la base de ces données, Biodexa a lancé un essai clinique de phase 3, en double aveugle, contrôlé par placebo, destiné à l’enregistrement du traitement. Cet essai, devrait être mené dans 30 centres cliniques aux États-Unis et en Europe et recruter 168 patients randomisés selon un ratio de 2:1 (entre le traitement et le placebo). Le programme de phase 3 est soutenu par une subvention de 20 millions de dollars du Cancer Prevention and Research Institute of Texas.

Le Cancer Prevention and Research Institute of Texas (CPRIT)

À ce jour, le CPRIT a accordé 2,9 milliards de dollars de subventions à des institutions et organisations de recherche du Texas dans le cadre de ses programmes de recherche universitaire, de prévention et de développement de produits. Le CPRIT a recruté 237 chercheurs éminents, soutenu la création, l’expansion ou la relocalisation de 43 entreprises au Texas et généré plus de 5,7 milliards de dollars d’investissements publics et privés supplémentaires. Le financement du CPRIT a permis de faire progresser les connaissances scientifiques et cliniques et de dispenser 7,4 millions de prestations de prévention et de dépistage précoce du cancer qui ont sauvé des vies, au bénéfice des Texans des 254 comtés. Le 5 novembre 2019, les électeurs du Texas ont approuvé à une majorité écrasante un amendement constitutionnel prévoyant d’allouer 3 milliards de dollars supplémentaires au CPRIT, pour un investissement total de 6 milliards de dollars dans la recherche et la prévention du cancer. Pour en savoir plus, rendez-vous sur https://cprit.texas.gov/.

À propos de Biodexa Pharmaceuticals PLC

Les principaux programmes de développement de la société comprennent eRapa, en cours de développement pour la polypose adénomateuse familiale et le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire, MTX240 en cours de développement pour les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) et la tolimidone, en cours de développement pour le traitement du diabète de type 1.

eRapa est une formulation exclusive de rapamycine, également connue sous le nom de sirolimus, sous forme de gélule administrée par voie orale. La rapamycine est un inhibiteur de la mTOR (de l’anglais « mammalian Target Of Rapamycin » – en français « cible de la rapamycine chez les mammifères »). Il a été démontré que la mTOR joue un rôle important dans la voie de signalisation qui régule le métabolisme, la croissance et la prolifération cellulaires et qu’elle est activée pendant la tumorigenèse.

MTX240 est une colle moléculaire qui rapproche deux protéines intracellulaires, PDE3a et SLFN12, spécifiquement co-exprimées par les cellules cancéreuses GIST, pour former un complexe stable. Cette interaction stabilise SLFN12, lui permettant de provoquer l’apoptose médiée par la RNase dans les cellules GIST par un mécanisme indépendant de la signalisation KIT ou PDGFR.

La tolimidone est un inhibiteur puissant et sélectif de la kinase Lyn, administré par voie orale. Lyn est un membre de la famille Src des protéines tyrosine kinases, qui est principalement exprimée dans les cellules hématopoïétiques, dans les tissus neuronaux, le foie et le tissu adipeux. La tolimidone démontre un contrôle glycémique par la sensibilisation à l’insuline dans les modèles animaux de diabète et a le potentiel de devenir un agent modulateur de la glycémie de première classe.

Le siège social et le centre de recherche et développement de Biodexa sont situés à Cardiff, au Royaume-Uni. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.biodexapharma.com.

Pour plus de renseignements, veuillez contacter :

Stephen Stamp, PDG

Fiona Sharp, directrice financière

Tél. : +44 (0)29 20480 180

www.biodexapharma.com

Pour plus d’informations au sujet du programme, veuillez contacter :

erapa@tannerpharma.com

https://clinicaltrials.gov/study/NCT07689942?cond=erapa&viewType=Card&rank=2

https://biodexapharma.com/clinical-trials/erapa-encapsulated-rapamycin-named-patient-programme/

Déclarations prospectives

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