Skyhawk Therapeutics: expansión de su ensayo clínico FALCON-HD para SKY-0515 en la enfermedad de Huntington
-Skyhawk Therapeutics anuncia la expansión de su ensayo clínico fundamental global FALCON-HD para SKY-0515 en la enfermedad de Huntington en Estados Unidos, Canadá y Reino Unido
Más de diez países y más de veinte sitios participan ahora en el ensayo fundamental global de la compañía para la enfermedad de Huntington, con más de 175 pacientes inscritos.
La inscripción en la Fase 1/2 de SKY-0515 está completa y, en general, ha sido bien tolerado con doce meses de datos de pacientes. SKY-0515 ha mostrado una reducción del 69 % en mHTT, una reducción del 26 % en PMS1 y mejoras en cUHDRS desde el inicio en lugar de disminuciones de la historia natural.
BOSTON, 14 de julio de 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla nuevas terapias de moléculas pequeñas diseñadas para modular objetivos de ARN, anuncia que ha recibido aprobaciones regulatorias adicionales para abrir su ensayo fundamental de fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW), con aceptación de IND en Estados Unidos y aceptaciones CTA en Canadá y Reino Unido.
"Estamos entusiasmados de comenzar a inscribir pacientes en nuestro ensayo fundamental para la enfermedad de Huntington en Estados Unidos, Reino Unido y Canadá", afirmó Sergey Paushkin, jefe de I+D de Skyhawk. "Las evaluaciones de médicos y pacientes realizadas a los doce meses de tratamiento respaldan lo que demuestran los convincentes y consistentes efectos del SKY-0515 sobre biomarcadores críticos y puntuaciones cUHDRS: la interesante posibilidad de que SKY-0515 pueda ofrecer a los pacientes de Huntington un tipo de terapia que tienen merecido desde hace mucho tiempo, en una cómoda pastilla diaria".
SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición al sistema nervioso central y, en general, ha sido seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo poco común, hereditario y, en última instancia, mortal que afecta a más de 40.000 personas sintomáticas en Estados Unidos, y cientos de miles más se ven afectados en todo el mundo. Actualmente no existen terapias aprobadas que demuestren ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 es un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña en investigación administrado por vía oral desarrollado por Skyhawk utilizando la plataforma SKYSTAR® patentada de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir las proteínas mHTT y PMS1 y ha demostrado que lo hace de forma eficaz.
La plataforma SKYSTAR de Skyhawk ya ha generado terapias novedosas adicionales dirigidas a enfermedades neurológicas raras sin ningún tratamiento modificador de la enfermedad aprobado. La compañía planea llevar varios de estos programas al desarrollo clínico para finales de 2027.
Acerca del programa fundamental FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW) de fase 2/3 de SKY-0515
El programa fundamental FALCON-HD de SKY-0515 ( NCT06873334 y NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis que evalúa la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.
FALCON-HD 004-ANZ inscribió a 144 participantes con EH en etapa 2 y etapa 3 temprana en sitios de Australia y Nueva Zelanda, y la inscripción está completa.
FALCON-HD 004-WW planea inscribir hasta 400 participantes adicionales con EH en etapa 2 y etapa 3 temprana en más de 40 sitios en todo el mundo y actualmente está tratando activamente a pacientes en varios de estos sitios.
Información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los sitios participantes y los criterios de elegibilidad, está disponible en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Acerca del programa clínico de fase 1/2 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio en humanos diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SKY-0515 en voluntarios sanos y participantes con enfermedad de Huntington (EH) en etapa temprana, así como para evaluar biomarcadores como la proteína HTT mutante y el ARNm de PMS1, y criterios de valoración de eficacia como la escala cUHDRS y sus subcomponentes: Capacidad Funcional Total (TFC), Puntuación Motora Total (TMS), Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
El ensayo de fase 1/2 consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en personas con enfermedad de Huntington en etapa temprana (HD-ISS Etapa 1, Etapa 2 o Etapa 3 leve) durante 84 días, seguido de un período de extensión ciego de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo en una dosis baja o alta.
La inscripción en el estudio de Fase 1/2 está completa.
Acerca de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su plataforma patentada SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias de modulación de ARN de molécula pequeña para las enfermedades más difíciles de tratar del mundo. Para obtener más información, visite www.skyhawktx.com.
Contacto de Skyhawk
Maura McCarthy
Responsable de Desarrollo Corporativo
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