イントラバイオ、欧州委員会から承認を取得 AQNEURSA ® ニーマン・ピック病C型の治療のための
AUSTIN, Texas--( BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- イントラバイオ社は本日、欧州委員会がAQNEURSAの販売承認を付与したことを発表した。 ® 欧州医薬品庁（EMA）の医薬品評価委員会（CHMP）による肯定的意見を受け、ニーマン・ピック病C型（NPC）の神経学的症状の治療薬としてレバセチルロイシン（levacetylleucine）が承認された。
AQNEURSA ® 欧州連合（EU）において、体重20kg以上の成人および6歳以上の小児への使用が承認されている。承認された適応症には、ミグルスタットとの併用療法、またはミグルスタットが耐容されない患者における単剤療法が含まれる。
イントラバイオの最高経営責任者（CEO）であるマロリー・ファクター氏は次のように述べた。「この承認は、欧州におけるNPCコミュニティにとって重要な節目となります。EMAおよび欧州委員会による徹底的な審査と、AQNEURSAの臨床的価値を認めていただいたことに感謝申し上げます」 ® この決定は、長年にわたる画期的な科学的研究と臨床医・患者団体との連携を反映したものであり、NPC患者がこの治療法を利用できる機会を拡大する重要な一歩となる。
本承認は、鼻咽頭癌患者を対象とした第III相無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験の結果に基づくものである。本試験において、AQNEURSAによる治療は ® 12週間の治療後、プラセボと比較して、運動失調評価尺度（SARA）による測定において、神経学的徴候、症状、および機能において統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した。 1
本試験の継続中の非盲検延長段階において、初期12週間の研究期間中に認められた改善が持続している。 2,3 神経保護作用および経時的な疾患修飾効果と一致する。自然経過対照コホートとの観察比較により、AQNEURSAによる治療が示されている。 ® 5領域NPC臨床重症度尺度（NPC-CSS）による測定では、1年後に年間疾患進行が118％減少しており、2年後にも同様の減少が認められた。 2,3
ドイツ・ギーセン大学小児科准教授であり、本試験の主任研究者を務めるキリアコス・マルタキス教授は次のように述べた。「ニーマン・ピック病C型は、患者とその家族に多大な負担を伴う、まれで容赦なく進行する神経疾患である。NPCの神経学的症状に対処する承認治療法が利用可能となったことは、臨床医にとって重要な進展であると同時に、何よりも欧州全域でこの疾患に苦しむ患者にとって大きな意味を持つ。」
AQNEURSA ® 1g顆粒の経口懸濁液として提供されています。有効成分であるレバセチルロイシンは、中枢神経系を含む全ての組織に送達されるファースト・イン・クラスの修飾アミノ酸であり、代謝機能障害の是正、細胞エネルギー産生の改善、神経機能障害の根本的プロセスへの作用を目的としています。 1,4
AQNEURSAの使用に関する詳細な推奨事項 ® 製品特性概要（SmPC）に記載されており、欧州医薬品庁（EMA）のウェブサイトで欧州連合の全公用語で入手可能です。
AQNEURSA ® 開発中に孤児医薬品に指定された。
概要 AQNEURSA ®
AQNEURSA ® （レバセチルロイシン）は、米国において成人および体重15kg以上の小児患者におけるニーマン・ピック病C型（NPC）の神経学的症状の治療に、また欧州連合において成人および体重20kg以上の6歳以上の小児患者におけるニーマン・ピック病C型の神経学的症状の治療に、 ミグルスタットとの併用療法、またはミグルスタットが耐容されない患者における単剤療法として、体重20kg以上の6歳以上の成人および小児におけるニマン・ピック病C型の神経学的症状の治療に承認されている。 5,6 AQNEURSAで最も頻繁に報告される有害反応 ® おならだった。
ニーマン・ピック病C型について
ニーマン・ピック病C型（NPC）は、まれな（出生10万人に1人）、若年性致死性の常染色体劣性遺伝性リソソーム蓄積症である。 7 この疾患は全身性、精神科的、神経学的症状を呈し、小脳性運動失調を含む。NPCは慢性かつ進行性であり、小脳および主要臓器系の急速な変性が特徴で、生活の質に深刻な影響を及ぼす。 8-10
イントラバイオについて
イントラバイオ社は、希少疾患および一般的な神経疾患、神経発達障害、ミトコンドリア病を対象とした標的療法の開発・商業化を行うグローバルなバイオ医薬品企業です。同社の基盤技術は、数十年にわたる研究と世界中の大学・研究機関との共同研究の成果であり、オックスフォード大学およびミュンヘン大学の科学者である創業メンバーの専門知識を活用しています。
本日、イントラバイオ社は別途、神経変性疾患であるアタキシア・テレアンギエクテーシア（A-T）患者を対象とした第III相無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験の結果を発表した。A-Tは承認治療法がなく、約7万人に1人の割合で発症する疾患である。これらの結果に基づき、イントラバイオ社は直ちに米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）、ならびにその他の世界各国の規制当局への申請を進める計画である。
イントラバイオに関する詳細情報は、当社ウェブサイト（intrabio.com）をご覧いただき、LinkedIn（@IntraBio-Inc）をフォローしてください。
米国における重要な安全情報
胚・胎児毒性
妊娠と授乳
副作用
薬物相互作用
疑わしい副作用を報告するには、イントラバイオ社（1-833-306-9677）またはFDA（1-800-FDA-1088）までご連絡ください。 www.fda.gov/medwatch.
クリックしてください AQNEURSAの米国における完全な処方情報はこちら： https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf
参考文献
1. Bremova-Ertl T, et al. N Engl J Med. 2024;390:421-431
2. Patterson, Marc C. 他. 「ニーマンス・ピック病C型成人および小児患者におけるN-アセチル-L-ロイシンの疾患修飾・神経保護効果」. Neurology 105.1 (2025): e213589.
3. Strupp M, Patterson M, Raymond J, et al. ニーマン・ピック病C型に対するN-アセチル-L-ロイシンの長期24ヶ月間の知見. 第11回欧州神経学会年次総会2025にて発表; 2025年6月21日-24日; フィンランド、ヘルシンキ.
4. Churchill GC, et al. 自然 . 2021;11:15812;2
5. AQNEURSA. 処方情報. IntraBio Inc
6. AQNEURSA. EU 製品特性概要 (SmPC). IntraBio Ireland Limited.
7. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. 米国におけるニーマン・ピック病C型（NPC）の有病率推定. 分子遺伝代謝学. 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011
8. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50
9. Patterson MC 他. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12;3. NORD. NPCの徴候と症状. 2023年12月12日公開. 2024年5月19日アクセス.
10. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.
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