Critical Path Institute spouští iniciativu „Jedna k milionům" s cílem přetvořit budoucnost personalizované medicíny v globálním měřítku USA - čeština USA - English USA - English USA - Français USA - slovenčina USA - Polski USA - español

Globální iniciativa zaměřená na rozšíření pokročilých terapeutických postupů s cílem urychlit přístup k nim pacientům na celém světě.

TUCSON, Arizona a AMSTERDAM, 27. března 2026 /PRNewswire/ -- Critical Path Institute;® (C-Path) dnes oznámil spuštění akce „Jedna k milionům" neboli globální veřejné a soukromé iniciativy s účastí mnoha zainteresovaných stran, jejímž cílem je umožnit škálovatelný vývoj pokročilých terapií pro vysoce individualizované stavy. Rychlý pokrok v technologiích, jako jsou protisměrné (antisense) oligonukleotidy (ASO), editace genomu, genové terapie a léčby založené na RNA, umožňuje navrhovat přesně zacílené zákroky pro velmi malé skupiny pacientů, dokonce i pro jednotlivé pacienty. Stávající regulační a úhradové rámce, vytvořené pro léky určené pro širokou populaci a lineární modely vývoje, však nejsou schopny držet krok, což vede k rostoucí propasti, která zpomaluje přístup pacientů k léčbě.

Aby pomohla tuto mezeru překlenout, rozvíjí iniciativa Jedna k milionům „Rámec pro věrohodné mechanismy" a zásady pro dokazování u vzácných onemocnění, které stanovil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Děje se tak centralizovanou datovou platformou C-Path splňující regulační požadavky na podporu shromažďování důkazů, rozhodování v regulační oblasti a škálovatelné vývojové cesty.

„Slova nedokážou plně vyjádřit, jak klíčový je tento okamžik pro proměnu životů a dlouho očekávanou realizaci inovativní vize," řekl generální ředitel Critical Path Institute dr. Klaus Romero, magistr věd a člen americké koleje klinické farmakologie. „Jedna k milionům, vytvořená s cílem zpřístupnit individualizované terapie ještě většímu počtu lidí, je partnerství, které mohlo vzniknout pouze díky C-Path. Zahrnuje centralizovanou datovou platformu připravenou pro regulační účely; jedinečné předkonkurenční prostředí v rámci celého ekosystému; integrované předklinické, translační a klinické výsledky a také výsledky na úrovni pacientů; praktické důkazní rámce pro optimalizaci hodnocení účinnosti a bezpečnosti; a schopnost vytvářet nástroje na regulační úrovni potřebné k zavedení nepřetržitého procesu učení a potvrzování. Prostě neexistuje žádná jiná podobná iniciativa."

Modernizovaný platformový přístup vnáší do oblasti pokročilých terapeutických technologií nezbytnou konzistentnost a spolehlivost. Standardizace protokolů výroby a testování před uvolněním na trh přímo řeší neefektivitu a vysoké náklady, které obvykle zatěžují vývoj léčiv v malých objemech. Tím, že vývojáři staví nové terapie na osvědčené architektuře, mohou využít dosavadní poznatky, což umožňuje, aby se regulační posuzování soustředilo výhradně na nové složky, namísto toho, aby se od základu hodnotila celá základna.

Julia Vitarellová, zakladatelka nadace Mila's Miracle Foundation a spoluzakladatelka N=1 Collaborative, zdůraznila naléhavou potřebu koordinovaného přístupu k řešení nedostatků současné situace. „V genetice je to velmi vzrušující doba. Dnes máme k dispozici vědecké poznatky, které mohou pomoci obrovskému počtu dětí s těžkými, vzácnými onemocněními, jež mění život, ale náš systém přístupu nebyl navržen pro tisíce genetických onemocnění, z nichž každé postihuje jen malou část populace," uvedla Vitarellová. „Jsme velice rádi za spolupráci s regulačními orgány, abychom se posunuli od schvalování jednoho léku na jednu nemoc k vytváření procesů, které budou fungovat napříč mnoha nemocemi. Tato změna by mohla znamenat zásadní zlom pro miliony pacientů, ale uspěje pouze tehdy, pokud zajistíme nepřetržité, iterativní učení z těchto léčebných postupů prostřednictvím systematického sběru a sdílení dat, která budou sloužit jako podklad pro vývoj bezpečnějších a účinnějších léků."

Začlenění získávání důkazů po registraci do vývojového modelu je klíčovým rysem této iniciativy. Přímé zabudování longitudinálních registrů do tohoto rámce zajišťuje, že důkazy získané pro regulační rozhodování mohou současně sloužit jako podklad pro hodnocení trvanlivosti, bezpečnosti a účinnosti ze strany plátců. Integrace informací z celého ekosystému zabrání zdvojování úsilí a urychlí proces učení, což zdůraznila i Dr. Janet Woodcocková, dlouholetá ředitelka CDER (Centra pro hodnocení a výzkum léčiv) a bývalá úřadující komisařka FDA. „Nové technologie umožňují potenciální nápravu základních příčin devastujících monogenních onemocnění. Pokrok se však může zastavit a regulační požadavky zůstanou nadměrně konzervativní, pokud nebudou k dispozici informace pro kolektivní analýzu a učení," uvedla Woodcocková. „Neměli bychom opakovat chyby z minulosti; měli bychom usilovat o rychlý přenos znalostí a činorodý vývoj v této nové oblasti sdílením toho, co jsme se naučili. Naši pacienti si nezaslouží nic menšího."

Sestavení stávajících zdrojů předklinických, translačních a klinických datových zdrojů pomůže optimalizovat toxikologii a výběr dávek. Shromažďování spolehlivých dat maximalizuje užitečnost alternativních metodických postupů, což pomáhá snížit zbytečnou závislost na testování na zvířatech a zároveň buduje paradigma neustálého učení a potvrzování.

„Jedná se o zásadní nový milník v oblasti intervenční genetiky, který doplňuje dlouho chybějící článek v procesu schvalování a úhrady a završuje vývoj, jenž započal pokyny FDA z roku 2021, jež se týkají individualizovaných protisměrných terapií," uvedl MUDr. Timothy Yu, Ph.D., z Oddělení genetiky a genomiky v dětské nemocnici v Bostonu a spoluzakladatel konsorcia N=1 Collaborative. „Díky efektivnímu zdvojnásobení modularity umožňuje tento rámec vývojářům využívat data napříč terapiemi zaměřenými na různé genetické varianty, aniž musí pro každou mutaci znovu zahajovat regulační proces. Ukazuje to směr k budoucnosti genetiky typu „plug-and-play" (automatické konfigurace hardwaru hned po připojení), ale takový systém nelze vybudovat izolovaně. Pokrok v léčbě, která je skutečně větší než součet jejích částí, bude vyžadovat sdílení poznatků prostřednictvím robustního sdílení dat, kde každý průlom podněcuje ten další."

„Ve společnosti n-Lorem jsme vybudovali robustní a škálovatelný proces, jehož cílem je poskytovat pacientům s extrémně vzácnými onemocněními individualizované léky na bázi ASO. Objevili a vyvinuli jsme více než 25 ASO, díky nimž bylo dosud možné léčit více než 45 pacientů s extrémně vzácnými onemocněními. Mnohé z těchto nových léků na bázi ASO lze použít k léčbě dalších pacientů a my jsme odhodláni je k těmto pacientům dostat," uvedla Sarah Glassová, Ph.D., provozní ředitelka nadace n-Lorem Foundation. „Díky pozitivním klinickým přínosům, které u našich pacientů pozorujeme, věříme, že existuje silná dynamika k řešení některých výzev, kterým čelí komunita pacientů s extrémně vzácnými onemocněními, k rozšíření dostupnosti těchto léků a k nalezení komerčních řešení, která tyto léky zpřístupní širšímu okruhu pacientů. Jsme velice rádi, že se můžeme připojit k iniciativě Jedna k milionům, a těšíme se, že budeme moci sdílet poznatky, které jsme získali při naší práci v této komunitě."

Na tomto společném projektu se podílejí nadace n-Lorem Foundation, nadace Mila's Miracle Foundation a iniciativa N=1 Collaborative. V současné době se scházejí zakládající členové. Více informací najdete na stránkách c-path.org/programs/one-to-millions nebo se obraťte na [email protected].

Podívejte se na webinář společnosti C-Path na téma „ Transformace vývoje léčiv pro přesnou medicínu: praktický postup vycházející ze získávání důkazů", kde se dozvíte více, a zaregistrujte se již nyní na další webinář, který se koná ve středu 8. dubna v poledne (východního času) na téma „ Škálovatelné přístupy k posuzování poměru přínosů a rizik z pohledu pacienta: definice vývoje léčiv zaměřeného na pacienta v přesné medicíně".

O organizaci Critical Path Institute

Critical Path Institute (C-Path) je nezávislá nezisková organizace založená v roce 2005 jako partnerství veřejného a soukromého sektoru v reakci na Iniciativu kritická cesta amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Posláním organizace C-Path je vést spolupráci, která přispívá k rozvoji lepších léčebných postupů pro lidi na celém světě. C-Path, celosvětově uznávaná jako průkopník v urychlování vývoje léčiv, založila řadu mezinárodních konsorcií, programů a iniciativ, které v současné době sdružují více než 1 600 vědců a zástupců vládních a regulačních orgánů, akademické sféry, pacientských organizací, nadací zabývajících se konkrétními nemocemi a farmaceutických a biotechnologických společností. C-Path má oddané členy týmu na celém světě, její globální centrála se nachází v Tucsonu v Arizoně a evropská pobočka C-Path má sídlo v Amsterdamu v Nizozemsku. Další informace naleznete na stránkách c-path.org.

Institut kritické cesty je podporován Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb (HHS) a je z 56 % financován z prostředků FDA/HHS v celkové výši 23 740 424 USD a z 44 % z nevládních zdrojů v celkové výši 18 881 611 USD. Obsah je dílem autora (autorů) a nemusí nutně představovat oficiální názory ani podporu ze strany FDA/HHS nebo vlády Spojených států.

Kontakty pro média:

Roxan Triolo Olivas

C-Path

520.954.1634

[email protected]

Kissy Black

C-Path

615.310.1894

[email protected]

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2943035/CRITICAL_PATH_INSTITUTE__Logo.jpg