Ferrer und Prilenia geben Genehmigung für Beginn der Bestätigungsstudie PRECISE-HD zu Pridopidin bei Huntington-Krankheit in EU bekannt
BARCELONA, Spanien--( BUSINESS WIRE)-- Ferrer i und Prilenia Therapeutics B.V. gaben heute bekannt, dass die bestätigende Phase-3-Studie PRECISE-HD mit dem Prüfpräparat Pridopidin bei Huntington-Krankheit (HD) die Genehmigung zum Beginn in den teilnehmenden EU-Mitgliedstaaten erhalten hat (EU CT Nummer: 2026-526093-16-00, NCT07609108). Die Rekrutierung der Teilnehmer in der EU soll noch in diesem Monat beginnen. Damit schließen sich die EU-Zentren den derzeit rekrutierenden Zentren in den USA und im Vereinigten Königreich an; Kanada soll folgen.
Die globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte PRECISE-HD-Studie mit rund 400 Teilnehmenden dient der Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin (zweimal täglich als Kapsel zum Einnehmen) und soll Daten für die Bewertung durch Zulassungsbehörden generieren. Untersucht wird die klinische Wirkung des Prüfpräparats auf das Fortschreiten der Erkrankung, die Funktionsfähigkeit, die Motorik, die Kognition, die Sprache und die Lebensqualität.
„Die Aufnahme der PRECISE-HD-Studie in Europa ist ein wichtiger Meilenstein für die Huntington-Forschungsgemeinschaft. Diese bestätigende Phase-3-Studie baut auf den Erkenntnissen aus früheren Forschungsarbeiten auf und soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Menschen mit Huntington-Krankheit umfassend untersuchen. Als Prüfärzte freuen wir uns darauf, mit den teilnehmenden Studienzentren und der Huntington-Community zusammenzuarbeiten, um belastbare wissenschaftliche Erkenntnisse zu gewinnen, die uns helfen, die potenzielle Rolle der Studienbehandlung bei Huntington besser zu verstehen“, so Dr. Ralf Reilmann, Hauptprüfer und Mitglied des Lenkungsausschusses von PRECISE-HD.
„Für Menschen mit Huntington-Krankheit und ihre Familien zählt jeder Schritt, der zu einem besseren Verständnis der Erkrankung und möglicher Behandlungsoptionen beiträgt. Wir begrüßen die Beteiligung europäischer Studienzentren an PRECISE-HD und den anhaltenden Fokus auf Endpunkte, die die Lebensrealität und Prioritäten von Menschen mit Huntington-Krankheit und ihren Familien widerspiegeln“, so Astri Arnesen, Präsidentin der European Huntington Association.
„Bei Ferrer sind wir bestrebt, unseren Unternehmenszweck in die Praxis umzusetzen. Das bedeutet auch komplexe wissenschaftliche Herausforderungen anzunehmen und uns zugleich der Unsicherheiten bewusst zu sein, die Forschung mit sich bringt. Die Genehmigung für den Beginn der PRECISE-HD-Studie in den teilnehmenden EU-Mitgliedstaaten ist ein weiterer Schritt in unserer Zusammenarbeit mit Prilenia. Dabei sind wir uns unserer Verantwortung bewusst: Wir wollen Forschung mit Integrität betreiben und uns von den wissenschaftlichen Erkenntnissen leiten lassen“, so Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bei Ferrer.
Über HD
Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene, erblich bedingte, autosomal-dominante, neurodegenerative Erkrankung, die zu funktionellen, motorischen, kognitiven und verhaltensbezogenen Symptomen und letztendlich zum Tod führt. HD wird durch eine Mutation im Huntingtin (HTT)-Gen ii verursacht, und jedes Kind eines Elternteils mit HD hat ein Risiko von 50 Prozent, an der Krankheit zu erkranken iii.
Weltweit sind schätzungsweise 100,000 Menschen von HD betroffen iv, weitere 300.000 Menschen tragen das Risiko, an HD zu erkranken v,vi. Die Diagnose wird in der Regel im Alter zwischen 35 und 55 Jahren gestellt viiviii, obwohl HD in jedem Alter auftreten kann, einschließlich bei Kindern und jungen Erwachsenen (bekannt als juvenile HD oder JHD). Die Krankheit schreitet über einen Zeitraum von 10 bis 30 ix Jahren langsam voran, wobei die Patienten allmählich die Fähigkeit verlieren, zu arbeiten, zu kommunizieren, ihren Alltag zu bewältigen und für sich selbst zu sorgen. Diese zunehmende Beeinträchtigung führt zu einer vollständigen Abhängigkeit von einer Pflegekraft und letztendlich zum Tod.
Die einzigen derzeit verfügbaren Behandlungen für HD konzentrieren sich auf die Linderung von Symptomen und die palliative Pflege. Es gibt keine zugelassenen Therapien, die nachweislich den Verlauf der Krankheitsprogression beeinflussen.
Über Pridopidin
Pridopidin ist ein in der Erprobung befindlicher, hochselektiver, oraler Agonist des Sigma-1-Rezeptors (S1R). Es wurde gezeigt, dass S1R eine Rolle bei der Stimulierung mehrerer neuroprotektiver Signalwege spielt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Huntington-Krankheit (HD) und amyotropher Lateralsklerose (ALS) beeinträchtigt sind x.
In bisherigen klinischen Studien zeigte Pridopidin (zweimal täglich als Kapsel zum Einnehmen) ein insgesamt günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, basierend auf Daten von mehr als 1.600 Personen (überwiegend aus HD-Studien), von denen einige bis zu sieben Jahre lang mit dem Wirkstoff behandelt wurden xi.
Pridopidin befindet sich derzeit in der späten klinischen Entwicklung für HD und ALS. Das Präparat verfügt in den USA und der EU über den Orphan-Drug-Status für HD und ALS sowie in den USA über die Fast-Track-Designation der FDA für die Behandlung von HD. Diese Auszeichnungen bedeuten nicht, dass Pridopidin zugelassen wurde oder dass Sicherheit und Wirksamkeit nachgewiesen sind.
Über die PRECISE-HD-Studie
PRECISE-HD (Pridopidine Phase 3 Study to Establish Clinical Impact and Safety in Huntington’s Disease) ist eine bestätigende, globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 400 Teilnehmenden. Sie dient der weiteren Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin, einem Prüfpräparat bei Menschen mit Huntington-Krankheit (HD) im frühen bis mittleren Krankheitsstadium (TFC 7-13).
Der Schwerpunkt der Studie liegt auf der Generierung von Daten zur weiteren Unterstützung der behördlichen Bewertung. Untersucht wird die klinische Wirkung von Pridopidin auf das Fortschreiten der Erkrankung, die Funktionsfähigkeit, die Motorik, die Kognition, die Sprache und die Lebensqualität. In die Studie fließen Erkenntnisse aus früheren Forschungsarbeiten sowie Empfehlungen und Rückmeldungen aus der HD-Patienten- und Forschungsgemeinschaft und von Zulassungsbehörden ein.
PRECISE-HD umfasst zwei aufeinanderfolgende Abschnitte: einen 52-wöchigen placebokontrollierten Abschnitt, in dem die Teilnehmenden im Verhältnis 1:1 randomisiert entweder Pridopidin oder Placebo erhalten, gefolgt von einer 104-wöchigen offenen Verlängerungsphase, in der alle in Frage kommenden Teilnehmenden Pridopidin erhalten. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des kombinierten Wertes der Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) von Studienbeginn bis Woche 52.
PRECISE-HD wird an bis zu 75 Prüfzentren weltweit durchgeführt, darunter Zentren in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, dem Vereinigten Königreich und Kanada. Weitere Einzelheiten finden Sie unter www.clinicaltrials.gov ( NCT07609108), www.clinicaltrialsregister.eu/ (EU CT Nummer: 2026-526093-16-00).
Über Ferrer
Wir von Ferrer wollen durch unsere Geschäftstätigkeit für soziale Gerechtigkeit kämpfen. Daher geht unser Unternehmen schon seit langem neue Wege: Anstatt die Rendite für unsere Aktionäre zu maximieren, investieren wir einen Großteil unseres Gewinns in Initiativen, die der Gesellschaft zugutekommen. Damit fließt er wieder dorthin zurück, wo er eigentlich hingehört. Wir gehen über die bloße Einhaltung von Vorschriften hinaus und orientieren uns an den höchsten Standards in Bezug auf Nachhaltigkeit, Ethik und Integrität. Das Ergebnis: Wir sind seit 2022 ein B-Corp-Pharmaunternehmen.
Ferrer wurde 1959 in Barcelona gegründet und bietet in über hundert Ländern transformative Lösungen für lebensbedrohliche Krankheiten an. Entsprechend unseres Unternehmenszwecks liegt unser Fokus zunehmend auf seltenen pulmonalen Lungenerkrankungen und neurologischen Erkrankungen. Unser Team von 1.800 Mitarbeitern hat eine feste Überzeugung: Unser Geschäft ist kein Selbstzweck, sondern ein Mittel, um Leben zu verändern.
We are Ferrer. Ferrer for good. www.ferrer.com
i Im April 2025 schlossen Prilenia und Ferrer eine Vereinbarung über die Vermarktung und gemeinsame Entwicklung von Pridopidin https://news.prilenia.com/press-releases/press-release-details/2025/Prilenia-Enters-into-a-Collaboration-and-License-Agreement-with-Ferrer-for-the-Commercialization-and-Co-Development-of-Pridopidine-in-Europe-and-Other-Select-Markets/default.aspx
ii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiol Dis. September 2019;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 17. Mai 2019. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243.
iii Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. April 2004;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.)
iv Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. The incidence and prevalence of Huntington's disease: a systematic review and meta-analysis. Mov Disord. August 2012;27(9):1083-91. doi: 10.1002/mds.25075. Epub 12. Juni 2012 PMID: 22692795.
v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. Dezember 2022;37(12):2327-2335.
vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
vii EHDN. About Huntington’s Disease. April 2024. Verfügbar unter: https://ehdn.org/about-hd/ (Zugriff im April 2025).
viii Petracca M, et al. Clinical and genetic characteristics of late-onset Huntington's disease in a large European cohort. Eur J Neurol. 2022;29:1940–51.
ix Mayo Clinic. Huntington’s disease. Verfügbar unter: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/huntingtons-disease/symptoms-causes/syc-20356117
x Lachance V, Bélanger S-M, Hay C, Le Corvec V, Banouvong V, Lapalme M, Tarmoun K, Beaucaire G, Lussier MP, Kourrich S. Overview of Sigma-1R Subcellular Specific Biological Functions and Role in Neuroprotection. International Journal of Molecular Sciences. 2023; 24(3):1971. https://doi.org/10.3390/ijms24031971
xi Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. Mai 2025;39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.
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