KOMISJA EUROPEJSKA ZATWIERDZA LEK UPLIZNA® FIRMY AMGEN W LECZENIU UOGÓLNIONEJ MIASTENII USA - Polski USA - español USA - Français USA - English

Pierwsza i jedyna terapia ukierunkowana na CD-19 dopuszczona do obrotu w Europie dla dorosłych chorujących na uogólnioną miastenię z dodatnimi przeciwciałami przeciwko AChR i MuSK.

Przy stosowaniu UPLIZNA wykazano trwałą kontrolę choroby przy dawkowaniu dwa razu w roku*.

THOUSAND OAKS, Kalifornia, 13 lutego 2026 r. /PRNewswire/ -- Firma Amgen (NASDAQ: AMGN) ogłosiła dzisiaj, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła lek UPLIZNA ® (inebilizumab) jako leczenie uzupełniające standardową terapię u dorosłych z uogólnioną miastenią, u których stwierdzono dodatnie przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwko kinazie tyrozynowej specyficznej dla mięśni (MuSK). Dopuszczenie do obrotu zapewnia pacjentom nową, ukierunkowaną opcję leczenia z możliwością długoterminowej kontroli choroby dzięki podawaniu dawki podtrzymującej dwa razy w roku po dwóch dawkach początkowych.

Uogólniona miastenia (gMG) jest rzadką przewlekłą chorobą autoimmunologiczną zależną od limfocytów B o przebiegu trudnym do przewidzenia, która powoduje zmienne osłabienie mięśni i może istotnie wpływać na jakość życia. [1-3] Jest to podtyp miastenii (MG), która dotyka szacunkowo od 56 000 do 123 000 osób w Europie. [4]

„To dopuszczenie do obrotu stanowi istotny postęp dla dorosłych pacjentów z gMG w Europie, pomagając w zwalczaniu wyniszczających objawów oraz potencjalnie ograniczając długotrwałe stosowanie sterydów w przypadkach klinicznie uzasadnionych - powiedział Cesar Sanz Rodriguez, wiceprezes ds. medycznych w firmie Amgen. - Dzięki wygodnemu schematowi podawania dwa razy w roku oraz trwałej skuteczności u pacjentów z gMG dodatnich w kierunku przeciwciał przeciwko AChR i MuSK, UPLIZNA stanowi nową, pierwszą w swojej klasie metodę leczenia tej złożonej choroby".

Decyzja Komisji Europejskiej o dopuszczeniu do obrotu opiera się na danych z badania Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT), największego badania biologicznego fazy 3 obejmującego pacjentów z dodatnimi wynikami przeciwciał przeciwko AChR i MuSK, oraz pierwszego, w którym z powodzeniem zastosowano ustrukturyzowany protokół stopniowego zmniejszania dawek sterydów. U pacjentów otrzymujących sterydy w momencie rozpoczęcia badania ich redukcja rozpoczęto w 4. tygodniu, z celem zejścia do dawki prednizonu 5 mg na dobę do 24. tygodnia. Do 26. tygodnia 87,4% pacjentów przyjmujących UPLIZNĘ oraz 84,6% pacjentów otrzymujących placebo zmniejszyło dawkę sterydów do 5 mg na dobę lub mniej. [5]

„UPLIZNA oferuje nową metodę leczenia gMG poprzez selektywne ukierunkowanie na limfocyty B z dodatnim antygenem CD19, które odgrywają kluczową rolę w patogenezie choroby - powiedział John Vissing, MD, DMSci, profesor neurologii i dyrektor Copenhagen Neuromuscular Center w Rigshospitalet na Uniwersytecie Kopenhaskim. - Dopuszczenie do obrotu leku zapewnia zarówno lekarzom, jak i pacjentom cenną nową opcję terapeutyczną, z potencjałem długotrwałej skuteczności, przy jednoczesnym ograniczaniu wyzwań związanych z długotrwałym stosowaniem sterydów".

Dopuszczenie UPLIZNY do obrotu w leczeniu gMG opiera się na potwierdzonej skuteczności w rzadkich chorobach autoimmunologicznych, w tym na dopuszczeniu do obrotu przez Komisję Europejską w listopadzie 2025 r. jako pierwszej i jedynej terapii dla dorosłych pacjentów z aktywną chorobą związaną z immunoglobuliną G4 (IgG4-RD), [6] przewlekłym i wyniszczającym zapalnym schorzeniem o podłożu immunologicznym, często wielonarządowym. [7,8] UPLIZNA została wcześniej zatwierdzona również jako monoterapia u dorosłych pacjentów z zapaleniem nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) seropozytywnych wobec przeciwciał przeciwko akwaporynie-4 w klasie immunoglobulin G (AQP4-IgG). [6]

UPLIZNA uzyskała zatwierdzenia regulacyjne w wielu wskazaniach od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), Health Canada oraz brazylijskiej Agencji Regulacji Zdrowia (ANVISA), a także od innych organów regulacyjnych.

Badanie kliniczne MINT

MINT jest randomizowanym badaniem klinicznym kontrolowanym placebo z podwójnie ślepą próbą w grupach równoległych ( NCT04524273), zaprojektowanym w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku UPLIZNA u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG). Do badania zakwalifikowano 238 dorosłych pacjentów z gMG, w tym 190 pacjentów z obecnością przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR+) oraz 48 pacjentów z przeciwciałami przeciwko MuSK (MuSK+). [5]

Kryteria kwalifikacji na etapie badania przesiewowego i randomizacji obejmowały klasyfikację choroby według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) stopnia II, III lub IV, wynik w skali MG-ADL w przedziale od 6 do 10, przy czym ponad 50% tego wyniku musiało wynikać z objawów innych niż oczne; wynik MG-ADL wynoszący co najmniej 11, oraz wynik w skali ilościowej Myasthenia Gravis (QMG) na poziomie co najmniej 11. [5] Uczestnicy musieli w momencie randomizacji otrzymywać stabilną dawkę sterydów i/lub niesterydowej terapii immunosupresyjnej (lub obu jednocześnie). [5]

Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana wyniku MG-ADL względem wartości wyjściowej w 26. tygodniu w łącznej populacji badania. [5]

Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmowały: zmianę wyniku QMG względem wartości wyjściowej w łącznej populacji badania; zmianę wyniku MG-ADL względem wartości wyjściowej w 26. tygodniu w kohorcie z dodatnimi przeciwciałami przeciwko AChR oraz oddzielnie w kohorcie z dodatnimi przeciwciałami przeciwko MuSK; a także zmianę wyniku QMG względem wartości wyjściowej w 26. tygodniu w kohorcie z dodatnimi przeciwciałami przeciwko AChR oraz oddzielnie w kohorcie z dodatnimi przeciwciałami przeciwko MuSK [5].

Badanie MINT obejmuje również opcjonalny trzyletni okres leczenia metodą otwartą.

Kluczowe wyniki badania MINT obejmują [5]:

Pierwszorzędowy punkt końcowy:

Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe:

Dodatkowe eksploracyjne punkty końcowe:

Skala MG-ADL ocenia wpływ gMG na codzienne funkcjonowanie w odniesieniu do 8 objawów lub oznak typowo występujących w gMG. Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie 0 oznacza prawidłową funkcję, a 3 - utratę zdolności wykonywania danej funkcji. Łączny wynik MG-ADL mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wartości wskazują na większy stopień upośledzenia.

Skala QMG to 13-elementowy system oceny w oparciu o kategorie, który ilościowo mierzy stopień zaawansowania choroby, głównie poprzez ocenę osłabienia mięśni. Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie 0 oznacza brak osłabienia, a 3 - ciężkie osłabienie. Maksymalny możliwy wynik wynosi od 0 do 39, przy czym wyższe wartości wskazują na cięższe upośledzenie.

Uogólniona miastenia (gMG)

Uogólniona miastenia (gMG) jest rzadką, przewlekłą chorobą autoimmunologiczną zależną od limfocytów B, która zaburza przewodnictwo nerwowo-mięśniowe i może powodować osłabienie mięśni, trudności w oddychaniu, problemy z połykaniem oraz zaburzenia mowy i widzenia. [1-3]

Około 85% pacjentów z miastenią ma postać uogólnioną (gMG). [9,10] Częstość występowania i zapadalność na gMG rosną na całym świecie. [9,10] W Europie liczbę osób z miastenią szacuje się na 56 000-123 000, przy czym wskaźniki rozpowszechnienia różnią się znacznie pomiędzy poszczególnymi krajami. [4] U około 85% pacjentów z miastenią obecne są przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), a u około 7% - przeciwciała przeciwko MuSK. [11] Globalna częstość występowania szacowana jest na 2-36 przypadków na 100 000 osób. [4] Choroba częściej występuje u młodych kobiet (20–30 lat) oraz u mężczyzn w wieku 50 lat lub starszych. [4,10]

Limfocyty B odgrywają kluczową rolę w patogenezie gMG. Uważa się, że chorobę wywołują głównie patogenne plazmoblasty i komórki plazmatyczne CD19+, które atakują kluczowe białka w złączu nerwowo-mięśniowym. [1-3]

UPLIZNA ® (inebilizumab)

UPLIZNA jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym (mAb), które powoduje ukierunkowaną i długotrwałą eliminację kluczowych komórek biorących udział w podstawowym procesie chorobowym (produkujących autoprzeciwciała limfocytów B CD19+, w tym plazmoblastów oraz niektórych komórek plazmatycznych). Dokładny mechanizm działania terapeutycznego UPLIZNY nie jest znany. Po dwóch początkowych infuzjach pacjenci wymagają jednej dawki podtrzymującej UPLIZNY co sześć miesięcy.

Amgen

Amgen odkrywa, opracowuje, produkuje i dostarcza innowacyjne produkty lecznicze, aby pomóc milionom pacjentów w walce z najcięższymi schorzeniami znanymi na świecie. Korzystając z możliwości biologii i technologii, Amgen zapewnia leczenie milionom pacjentów.

Ponad 45 lat temu firma Amgen z siedzibą w kalifornijskim Thousand Oaks pomogła w tworzeniu przemysłu biotechnologicznego i pozostaje na czele innowacji, wykorzystując technologię i genetykę, aby wykraczać poza aktualny stan wiedzy. Amgen realizuje szeroki wachlarz złożonych projektów ukierunkowanych na leczenie nowotworów, chorób serca, chorób zapalnych, chorób rzadkich oraz otyłości i chorób związanych z otyłością.

Firma Amgen jest konsekwentnie doceniana za innowacyjność oraz kulturę pracy, m.in. poprzez wyróżnienia przyznane przez Fast Company i Forbes. Amgen jest jedną z 30 spółek wchodzących w skład indeksu Dow Jones Industrial Average ®, przy czym jest też częścią indeksu Nasdaq-100 Index ®, który obejmuje największe i najbardziej innowacyjne spółki niefinansowe notowane na nowojorskiej giełdzie papierów wartościowych w oparciu o kapitalizację rynkową.

Więcej informacji na stronie Amgen.com i na profilach społecznościowych Amgen na X, LinkedIn, Instagramie, YouTube, Facebooku, TikToku i Threads.

Wypowiedzi prognozujące Amgen

Niniejsza informacja prasowa zawiera wypowiedzi prognozujące oparte na aktualnych oczekiwaniach i przekonaniach przedstawicieli firmy Amgen. Wszystkie wypowiedzi z wyjątkiem tych odnoszących się do danych historycznych są wypowiedziami, które należy uznać za prognozujące, w tym wszelkie stwierdzenia na temat wyników, korzyści i synergii współpracy lub potencjalnej współpracy z dowolną spółką (w tym BeOne Medicines Ltd. or Kyowa Kirin Co., Ltd.), wyniki związane z produktem Otezla ® (apremilast) przejęcie ChemoCentryx, Inc., Dark Blue Therapeutics, Ltd. lub Horizon Therapeutics plc (w tym przewidywane wyniki działalności spółki Horizon i jej możliwości oraz potencjalne korzyści strategiczne, efekty synergii lub przewidywane możliwości rzeczonych przejęć, jak również szacunkowe wartości przychodów, marży z działalności operacyjnej, wydatków inwestycyjnych, środków pieniężnych, innych danych finansowych, oczekiwanych wyników i praktyk postępowań prawnych, arbitrażowych, działań politycznych, regulacyjnych lub klinicznych, wzorce postępowania klientów i osób wystawiających recepty na nasze produkty, działania związane z refundacją i ich skutki, efekty pandemii i innych problemów zdrowotnych o szerokim zasięgu na naszą działalność, wyniki, postępy oraz inne szacunkowe dane i rezultaty. Wypowiedzi prognozujące dotyczą znaczących czynników ryzyka i niepewności, w tym tych omówionych poniżej i szczegółowo opisanych w Sprawozdaniach składanych przez Amgen w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (Securities and Exchange Commission), w tym aktualne sprawozdanie roczne na Formularzu 10-Q i sprawozdania bieżące an formularzu 8-K. O ile nie wskazano inaczej, Amgen udostępnia informacje aktualne na dzień wydania niniejszej informacji prasowej i nie zobowiązuje się do aktualizacji wypowiedzi prognozujących zawartych w tym dokumencie w wyniku pozyskania nowych danych, przyszłych zdarzeń ani z innych względów.

Żadna z wypowiedzi prognozujących nie jest gwarantowana, a rzeczywiste wyniki mogą istotnie odbiegać od wyników przewidywanych. Na osiągane wyniki może wpływać możliwość wprowadzenia do obrotu nowych i istniejących produktów na rynku krajowym i międzynarodowym, kwestie kliniczne i regulacyjne dotyczące obecnych i przyszłych produktów, wzrost sprzedaży produktów niedawno wprowadzonych ma rynek, konkurencja ze strony innych produktów, w tym leków biopodobnych, trudności lub opóźnienia w produkcji i globalna sytuacja gospodarcza, w tym kwestie wynikające z relacji geopolitycznych i działań rządu. Ponadto na sprzedaż produktów wpływa presja cenowa, polityczne i publiczne strategie kontroli i refundacji narzucone przez płatników zewnętrznych, w tym organy rządowe, prywatne plany ubezpieczeniowe i świadczeniodawcy mogą również na nie wpływać sytuacja regulacyjna, kliniczna i wytyczne, jak również krajowe i międzynarodowe tendencje związane ze zorganizowaną opieką i obniżaniem kosztów opieki zdrowotnej. Ponadto działania związane z badaniami, testowaniem, wyceną i wprowadzaniem na rynek podlegają rozległym regulacjom organów rządowych w kraju i za granicą. Amgen lub inne podmioty mogą wskazywać kwestie związane z bezpieczeństwem, działania niepożądane lub problemy produkcyjne dotyczące produktów, w tym wyrobów medycznych, już po ich wprowadzeniu na rynek. Na działalność mogą wpływać dochodzenia organów rządowych, postępowania sądowe i roszczenia dotyczące odpowiedzialności za produkt. Działalność również może być narażona na wpływ nowych przepisów podatkowych lub dodatkowych obciążeń w tym zakresie. Firma regularnie uzyskuje patenty na produkty i technologie, a ochrona uzyskana na ich podstawie może zostać zakwestionowana, przy czym zgłoszenia patentowe mogą być kwestionowane, unieważniane lub naruszane przez podmioty konkurencyjne. Możliwy jest również niekorzystny wynik obecnych lub przyszłych sporów sądowych dotyczących własności intelektualnej. Znaczną część działalności produkcyjnej firma prowadzi w kilku kluczowych lokalizacjach, w tym w Portoryko, polegając też na stronach trzecich w przypadku części tych działań, przy czym ograniczenia dostaw mogą utrudnić sprzedaż niektórych obecnych produktów i pracę nad nowymi kandydatami na produkty. Wybuch epidemii choroby lub podobne zagrożenie dla zdrowia publicznego oraz społeczne i publiczne działania w celu ograniczenia rozprzestrzeniania się danej choroby mogą wywołać znaczny negatywny wpływ na dostawy materiałów, dystrybucję produktów, komercjalizację kandydatów na produkty i badania kliniczne, przy czym dowolne podobne zdarzenia mogą wywrzeć znaczący negatywny wpływ na opracowywanie produktów, sprzedaż, na naszą działalność i na jej wyniki. Firma polega na współpracy z podmiotami zewnętrznymi w zakresie opracowywania niektórych kandydatów na produkty oraz komercjalizacji i sprzedaży niektórych dopuszczonych do obrotu produktów. Ponadto firma konkuruje z innymi przedsiębiorstwami w zakresie wielu wprowadzonych do obrotu produktów, jak również w odniesieniu do odkryć i opracowywania nowych produktów. Odkrycie lub wskazanie nowych kandydatów na produkt leczniczy lub opracowanie nowych wskazań dla istniejących produktów nie może być gwarantowane i przejście od koncepcji do produktu jest niepewne; w konsekwencji nie może być gwarancji, że jakikolwiek potencjalny kandydat na produkt lub opracowanie nowych wskazań dla istniejącego produktu zakończy się pomyślnie wprowadzeniem na rynek. Niektóre surowce, urządzenia medyczne i komponenty produktów firmy dostarczane są wyłącznie przez podmioty trzecie. Firma ma pewność, że jej dystrybutorzy, klienci i płatnicy mają stosowną dźwignię finansową w transakcjach z nią. Stwierdzenie poważnych problemów z produktem podobnym do jednego z produktów, wskazując na problemy z całą kategorią produktów, może wywrzeć poważny negatywny wpływ na sprzedaż problematycznych wyrobów, na działalność firmy i na jej wyniki. Starania w zakresie współpracy z innymi spółkami lub przejmowania innych spółek, produktów lub technologii, oraz integracja działalności operacyjnej spółek lub wsparcie nabytych produktów lub technologii może zakończyć się niepowodzeniem i skutkować nieprzewidzianymi kosztami, opóźnieniami lub niemożnością odniesienia korzyści z transakcji. Awaria, cyberatak lub naruszenie bezpieczeństwa informacji systemów informatycznych może zagrozić poufności, integralności i dostępności naszych systemów i danych. Ceny akcji firmy są zmienne i mogą zostać narażone na wpływ wielu czynników. Na działalność firmy negatywny wpływ może mieć niepowodzenie w zakresie wypełnienia celów związanych ze zrównoważonym rozwojem. Skutki zmian klimatycznych i powiązane z tym klęski żywiołowe mogą negatywnie wpłynąć na działalność. Globalna sytuacja gospodarcza może uwypuklić pewne czynniki ryzyka, które wpływają na działalność. Osiągnięte wyniki mogą wpłynąć lub ograniczyć możliwość ustalenia wysokości dywidendy przez Radę Dyrektorów lub możliwość wypłaty dywidendy lub odkupu akcji zwykłych. Dostęp do rynków kapitałowych lub instrumentów kredytowych na korzystnych warunkach może być utrudniony lub całkowicie zablokowany.

KONTAKT:

Amgen, Thousand Oaks

Elissa Snook, 609-251-1407 (media)

Annik Allen, 917-288-9136 (media)

Casey Capparelli, 805-447-1746 (inwestorzy)

Literatura

* Po dwóch dawkach początkowych.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/213782/5795228/AMGEN_LOGO_V1.jpg